近日，國家醫(yī)保局等部門發(fā)布的新版國家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，包含13種罕見病用藥。而這其中，連云港藥企的身影不容忽視，豪森藥業(yè)引進(jìn)的罕見病新藥伊奈利珠單抗已經(jīng)上市并進(jìn)入到國家醫(yī)保。此外，恒瑞、正大天晴多款罕見病新藥也正處于報(bào)批或臨床期。

2023年3月，伊奈利珠單抗被納入國家醫(yī)保，成為我國首個(gè)治療這種疾病醫(yī)保用藥，減輕了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。如今，越來越多連云港藥企，參與到罕見病研發(fā)中——

正大天晴的1類創(chuàng)新藥TQ05105片于今年7月13日申報(bào)上市申請(qǐng)。其曾于2023年美國血液學(xué)年會(huì)(ASH)公布羅伐昔替尼用于治療骨髓增生性腫瘤 (MPN)的I期臨床研究數(shù)據(jù)表明，該產(chǎn)品具有良好的人體藥代動(dòng)力學(xué)行為，不良反應(yīng)可耐受，最佳縮脾率63.79%,體質(zhì)癥狀最佳改善率為87.50%。

恒瑞也宣布企業(yè)在陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、純合子家族性高膽固醇血癥（HoFH）、特發(fā)性肺纖維化（IPF）等領(lǐng)域積極推進(jìn)相關(guān)產(chǎn)品的研究進(jìn)展。其研發(fā)的BTK抑制劑用于視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病（NMOSD）、新一代TPO—RA藥物用于化療所致血小板減少癥（CTIT）、PD—1抑制劑用于肝細(xì)胞癌一線治療均被美國FDA授予孤兒藥資格。

據(jù)了解，世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝?.065%到0.1%之間的疾病或病變。診斷難、用藥難、藥價(jià)高，是罕見病患者面臨的“三道坎”。“無藥可用”是大多數(shù)罕見病患者的常態(tài)。數(shù)據(jù)顯示，我國有2000多萬罕見病患者，每年新增患者超20萬。為了破解這樣的難題，連云港越來越多的藥企正加碼布局罕見病領(lǐng)域。

來源：連云港發(fā)布

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